神经退行性疾病是因脑或脊髓神经元纤维的缠结或神经元的丢失所致而产生功能障碍的一类疾病。人体的大脑和脊髓由神经元组成，而神经元又有不同的功能，如控制运动，处理感觉信息，并作出决策。
神经退行性疾病发病因素主要与脑损伤、年龄、基因等相关。常见的代表性神经退行性疾病有阿尔兹海默症、帕金森、亨廷顿病、渐冻症、多发性硬化症、脊髓小脑性共济失调等。
干细胞治疗中枢神经疾病神经系统疾病包括中枢和外周神经系统疾病。与其他治疗领域相比，改进治疗的药物批准率仍然较低。干细胞疗法给神经系统疾病治疗提供了希望。迄今为止，已有超过项应用各种干细胞方法治疗神经系统疾病的临床研究被注册，主要为多发性硬化症、中风、帕金森和脊髓损伤。
干细胞在中枢神经系统疾病治疗上有多种治疗潜力，可以通过几种途径进行神经损伤修复：
011、移植的干细胞可以迁移到损伤的神经部位，通过细胞替代作用更换机体已经死亡或受损伤的神经细胞，修复受损神经网络；
022、移植的干细胞可以分泌大量活性因子和营养因子，激活神经细胞，促进新细胞的再生和重建；分泌血管生成因子，促进病变部位血管生成；
033、可进行免疫调节，干细胞可以调节免疫细胞到达病理部位的数量并且分泌不同水平的细胞因子相互影响，起到抗炎的保护作用。
干细胞对神经系统疾病的治疗作用（一）神经变性疾病
帕金森病，阿尔茨海默病及肌萎缩侧索硬化症等变性疾病主要病理特征是神经元的退行性病变，干细胞能分化为多巴胺能神经元、胆碱能神经元和运动神经元等相应的功能神经元。
（二）中枢神经系统损伤性疾病
当中枢神经系统遭受创伤、出血、缺血等损伤后，均会出现各种细胞的坏死及缺失，从而导致神经功能不全或丧失，严重危害人类的健康。
（三）白质脱髓鞘性疾病
中枢神经系统许多疾病都会出现原发或继发的脱髓鞘改变，髓鞘脱失会影响神经传导功能，从而产生一系列的神经功能紊乱，干细胞移植是目前多发性硬化治疗比较有前景的方法，能很好的控制疾病的进展。
（四）中枢神经系统遗传代谢疾病
干细胞移植治疗遗传代谢疾病亦日益引起重视，溶酶体蓄疾病是一组基因紊乱性疾病，由于缺少水解酶、激动蛋白或转运蛋白等导致溶酶体细胞内蓄积。目前干细胞移植治疗中枢神经系统疾病已成为神经科学领域研究的热点，干细胞移植治疗可通过多种途径促进神经功能的修复。
总结与展望干细胞治疗正日益成为可行的治疗方式，尽管面临着许多挑战，但随着每一项研究的开展，干细胞应用的可能性都在增加。目前，干细胞治疗在神经退行性疾病和黄斑变性上进展迅速。诱导多能干细胞正积极推进应用于干细胞研究领域。间充干细胞依靠其强大的旁分泌和免疫调控作用，在多个疾病也颇有建树。
目前全球都在努力建立监管准则和标准，以确保患者的安全。在不久的将来，干细胞疗法将对人类健康产生重大影响。
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